بارقة أمل لمرضى فقر الدم المنجلي

 يرجع أصل أمراض الدم الوراثية، مثل منجلية الكريات الحمر، إلى تغيرات في الجينات المنتجة للهيموجلوبين. وفي حالة فقر الدم المنجلي، تفضي وراثة جين طافر من كل من الأبوين إلى أن يشكل الهيموجلوبين جدائل طويلة. هذه الجدائل تقوس خلايا الدم إلى أشكال هلالية جامدة تشبه المنجل، ما يحد من تدفق الدم، مسببة آلامًا وتلفًا بالأعضاء.

بالمثل، تتسبب الثلاسيميا في إنتاج هيموجلوبين شاذ يؤدي إلى تدمير خلايا الدم الحمر. وكلا المرضين شائع في أفريقيا والشرق الأوسط، ويقتل فقر الدم المنجلي وحده ما يقرب من 200 ألف شخص سنويًّا.

يقول باحثون من أستراليا والولايات المتحدة الأمريكية إن تحرير الحمض النووي لخلايا دم الإنسان أمر يحمل في طياته إمكانية التهوين على مرضى فقر الدم المنجلي والثلاسيميا والتخفيف من وطأة المرض عليهم إلى حد كبير.

"كلما وعى العلماء كيفية عمل جينات الهيموجلوبين، وأحاطت درايتهم بها على نحو أفضل، كان الأمل أكبر في تطوير حلول عملية أقل تكلفة"

ميرلن كروسلي، عالم الكيمياء الحيوية بجامعة نيو ساوث ويلز في أستراليا

ففي دراسة نُشرت منتصف مايو الماضي بدورية ’نيتشر كوميونيكيشنز‘، أوضح الباحثون أنه يمكن إحداث طفرة حميدة في خلايا الدم الحمر. وقد يسفر ذلك عن تخفيف أعراض أمراض الدم.

ويمكن إيلاج طفرة الحمض النووي التي تنتج الهيموجلوبين المفيد في الخلايا باستخدام بروتينات معينة تقطع الحمض النووي للخلايا المستهدفة.

وتنتج الأجنة في الأرحام شكلاً من أشكال الهيموجلوبين يختلف عن الموجود لدى البالغين، ما يمكنها من استقبال الأكسجين من دماء الأمهات الحوامل. وفي حال إنتاجه لدى المرضى الذين يعانون اضطرابات الدم الوراثية، يمكن تعويض النسخة المعيبة في البالغين، والحد من أعراض المرض.

تم اختبار هذه التقنية فقط على خلايا دم مستزرعة في المختبر. وإذا أظهرت الاختبارات المستقبلية إمكانية استخدام هذه التقنية بأمان على خلايا الدم الجذعية المستخلصة، يقول الباحثون إنه من المحتمل تطبيقها كعلاج.

تتمثل المزايا المحتملة لهذا العلاج في عدم وجود آثار جانبية له، وأنه أقل تدخلاً، وقد يكون أرخص من الأدوية العادية وعمليات نقل الدم شائعة الاستخدام لعلاج اضطرابات الدم، وفقًا للباحثين. ومع ذلك، يشير كروسلي إلى أن تحرير الحمض النووي سيكون صعبًا في البلدان النامية؛ لأنه يتطلب تكنولوجيا طبية باهظة الثمن.

وكلما وعى العلماء كيفية عمل جينات الهيموجلوبين، وأحاطت درايتهم بها على نحو أفضل، كان الأمل أكبر في تطوير حلول عملية أقل تكلفة، على حد قول ميرلن كروسلي، عالم الكيمياء الحيوية بجامعة نيو ساوث ويلز في أستراليا، المشارك في الدراسة.

وتكمن أهمية الدراسة -وفق ييت كان، عالم الوراثة البشرية في جامعة ولاية كاليفورنيا في الولايات المتحدة– في توضيح إمكانية أن يعالج التحرير الجيني بعض الأمراض الوراثية.

وحتى يصير العلاج حقيقة واقعة، وفق رأي كان، يجب بذل المزيد من الجهود؛ لتحسين تقنية استهداف الحمض النووي وتحريره، وتطوير قدرة العلم على تعديل خلايا كافية لزراعتها مرة أخرى في جسم المريض.

 
طالع النص الكامل للدراسة

الخبر منشور بالنسخة الدولية يمكنكم مطالعته عبر العنوان التالي:
DNA editing could reduce sickle cell symptoms