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减少被忽视疾病研究风险的新项目

针对被忽视疾病的高风险研究——它们常常遇到第一个障碍就失败——可能因为一个新的项目而变得更安全。

罕见和被忽视疾病疗法(TRND)项目将支持临床前研究(即候选药物在细胞或动物身上进行测试的阶段)——这是药物研发最昂贵和风险最大的阶段,在这个阶段80%到90%的项目失败了。

美国国会批准为上个月(5月20日)由美国国立卫生院(NIH)启动的这个为期5年的项目每年提供2400万美元。

该项目可能对于被忽视疾病影响着许多人并遭受了高经济和卫生负担的发展中国家是一个好消息。

在让一种有前景的候选药物通过临床前研发阶段之后,TRND项目将从合作伙伴——包括制药企业或面向疾病的基金会——中寻找共同投资者从而资助人类临床实验。

NIH罕见病研究办公室主任Stephen Groft负责管理该项目,他说该项目还将培育NIH资助的科学家之间、私营部门和患者倡导团体之间的合作。来自发展中国家的科学家也可能被邀请参与。

“在发展中国家经常需要研究合作。这将由在适当国家的化合物的用途决定。”Groft告诉本网站说。

Groft说,科学家将既发表肯定的结果,又发表否定的结果,从而让研究界可以避免重复失败并促进有前景的药物的研究。

北美被忽视疾病药物项目的执行主任Jana Armstrong告诉本网站说,该项目“确实是一个很好的迹象,因为[把发现从实验室带到临床的]被忽视疾病转化研究目前是缺失的一个环节”。

她还说发展中国家需要毒性更低、更容易服用和更容易向偏远地区提供的药物。