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La L-glutamine agirait sur la forme des globules rouges et préviendrait le blocage des vaisseaux sanguins

US National Human Genome Research Institute

Un traitement consistant à réduire le nombre de globules rouges déformées par la drépanocytose vient de passer avec succès les tests préliminaires sur des êtres humains et entrera bientôt dans la phase III des essais cliniques.

Ces essais de phase III consistent à évaluer la sûreté et l'efficacité du médicament sur un grand échantillon de personnes. L'exercice a été approuvé en avril par l'Agence de sécurité alimentaire et des médicaments des Etats-Unis (US Food and Drug Administration, ou FDA) et devrait débuter en septembre.

La drépanocytose est un désordre sanguin héréditaire pour lequel il n'existe à ce jour aucun traitement connu. Ce médicament expérimental se présente sous la forme d'une pilule d'acide aminé L-glutamique que l'on retrouve dans la nature. Le traitement redresse les globules rouges déformés par la maladie et les rend moins susceptibles de boquer les petits vaisseaux sanguins et d'entraîner des douleurs débilitantes. C'est ce qu'explique Yutaka Niihara, chercheur principal à l'Institut de Recherches biomédicales de Los Angeles (LA BioMed), où le traitement est en cours de développement.

 "Au cours des essais cliniques de phase II, nous avons observé un excellent profil de sécurité et des tendances positives dans la réduction du nombre de crises et d'hospitalisations chez les drépanocytaires", a déclaré Niihara dans un communiqué.

Très peu de traitements contre cette maladie sont parvenus à l'étape des essais de phase III.

Or, le prix de ce médicament risque de présenter un problème dans les pays en développement où un tel traitement serait le plus sollicité. Le coût d'utilisation de la L-glutamine dans le traitement d'une autre maladie, le syndrome de l'intestin court, s'élève à environ US$ 600 par mois et par malade, et Niihara s'attend à un coût initial du même ordre pour le traitement de la drépanocytose.

Il tient à ce que la L-glutamine soit rendue abordable dans les pays en développement, notamment en Afrique où la maladie est le plus répandue.

"Pour l'Afrique, nous aimerions travailler dans le cadre d'une organisation non gouvernementale afin de rendre le produit facilement disponible pour les personnes les plus démunies," a précisé Niihara au Réseau Sciences et Développement (SciDev.Net).

La L-glutamine, parfois utilisée comme supplément pour sportifs, est déjà vendue dans de nombreuses pharmacies du monde développé . Toutefois, au cours des essais de la LA BioMed, l'acide aminé sera administré aux malades sous la forme d'une dose pharmaceutique plus concentrée.

Joseph Ojobi, consultant auprès du centre hospitalier universitaire de Jos au Nigéria, estime que les résultats de cette étude suggèrent que l'adoption par les drépanocytaires d'un régime alimentaire riche en protéines contribuerait également à l'allègement de leurs symptômes, les protéines représentant une bonne source de L-glutamine.

Il prévient toutefois qu'une modification du régime alimentaire ne pourra modifier le gène mutant responsable de la drépanocytose et pourrait ne pas alléger tous les symptômes.