La investigación de alto riesgo en enfermedades huérfanas, que con frecuencia puede fracasar al primer obstáculo, podría volverse más segura como resultado de un nuevo programa.

El programa Terapias para Enfermedades Raras y Huérfanas (TRND, por sus siglas en inglés), apoyará investigación preclínica en la cual drogas candidatas se probarán en células o en animales, una de las etapas más caras y riesgosas del desarrollo de fármacos, donde el 80 a 90 por ciento de los proyectos fracasan.

El Congreso de los Estados Unidos aprobó fondos por US$24 millones anuales para el programa de cinco años lanzado el mes pasado (20 de mayo) por los Institutos Nacionales de Salud (NIH, por sus siglas en inglés) de Estados Unidos.

El esquema podría ser una buena noticia para los países en desarrollo, donde las enfermedades huérfanas afectan a millones de personas e infligen un alto costo económico y sanitario.

Tras llevar una droga candidata promisoria a través de las fases preclínicas de desarrollo, la iniciativa TRND buscará socios para compartir la inversión — incluyendo empresas farmacéuticas o fundaciones dedicadas a ciertas enfermedades — y financiar ensayos clínicos en humanos.

La iniciativa también fomentará la colaboración entre investigadores financiados por los NIH en el sector académico, el sector privado y los grupos que representan a pacientes, dice Stephen Groft, director de la Oficina de Enfermedades Raras de los NIH, que supervisa el programa. Investigadores de países en desarrollo también podrían ser invitados a tomar parte en la iniciativa.

“Investigaciones colaborativas en países en desarrollo se requieren frecuentemente. Éstas se determinarán según el o los usos previstos del compuesto en los países correspondientes”, dijo Groft a SciDev.Net.

Los investigadores publicaran los resultados positivos y también los negativos, de manera que la comunidad de investigadores eviten duplicar los fracasos, además de avanzar en la investigación hacia fármacos promisorios, dice Groft.

Jana Armstrong, directora ejecutiva para Norteamérica de la Iniciativa de Medicamentos para Enfermedades Olvidadas (DNDi, por sus siglas en inglés), dijo a SciDev.Net que el programa “es realmente una buena señal, pues la investigación traslacional en enfermedades huérfanas [llevar los descubrimientos desde el laboratorio a la clínica] es actualmente una pieza que falta”.

Armstrong agrega que los países en desarrollo necesitan fármacos que sean menos tóxicos, más fáciles de tomar y de distribuir en lugares remotos.